휘귀의약품 지정최다

미국도 유럽도 다 뚫었다”… 희귀의약품 지정 ‘최다’

변희원 기자 2021.12.24. 00:15

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한미약품의 바이오신약 ‘랩스트리플아고니스트(HM15211)’가 유럽에서 희귀의약품 지정을 받았다. 미국에서 지정받은 것까지 합하면 이번이 네 번째다.

한미약품에 따르면 유럽의약품청(EMA)은 최근 랩스트리플아고니스트를 원발 경화성 담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다. 이 병은 원인을 알 수 없이 간 안팎에 담도 염증과 섬유화가 일어나는 간질환이다. 앞서 작년 3월에도 미 식품의약국(FDA)으로부터 원발 경화성 담관염과 원발 담즙성 담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 지정받았고, 올 5월에는 특발성 폐섬유증에 대해 FDA 희귀의약품 지정을 받았다.

◇희귀의약품 지정 국내 최다 기록

이번 지정으로 랩스트리플아고니스트는 FDA로부터 세 가지 적응증, EMA로부터 한 가지 적응증 등 총 네 건의 희귀의약품 지정을 받은 신약이 됐다. 한미약품은 한국과 미국, 유럽에서 10가지 적응증으로 총 18건의 희귀의약품 지정을 받아 국내 제약사 최다 기록을 세웠다. 랩스트리플아고니스트는 작년 7월에는 FDA로부터 비알코올성 지방간염 치료를 위한 패스트트랙(신속심사대상) 개발 의약품으로도 지정받아, 개발 단계마다 FDA와 긴밀한 협의 및 전폭적 지원을 받고 있다.

FDA와 EMA의 희귀의약품 지정은 희소·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 유럽의 경우 허가 신청 비용 감면, 동일 계열 제품 중 처음으로 시판 허가 승인 시 10년간 독점권 등 다양한 혜택을 준다.

랩스트리플아고니스트는 인체 세포의 세 가지 수용체 단백질을 동시에 활성화하는 삼중 작용제다. 과도한 간 담즙산 축적을 감소시키고 간 염증과 섬유증을 억제해 환자의 삶의 질을 개선할 수 있다고 회사는 기대하고 있다. 한미약품은 원발 경화성 담관염에 걸린 동물에서 랩스트리플아고니스트가 담즙산 축적 감소, 항염증, 항섬유화 효과를 보였다고 밝혔다.

◇해외에 혁신 신약 기술 수출도

한미약품은 지난달 미국 나스닥에 상장된 캐나다 혈액질환 전문 바이오기업인 앱토즈에 혁신 신약 HM43239를 기술 수출했다. 한미약품은 앱토즈로부터 확정된 계약금 1250만달러(약 149억원)를 500만달러의 현금과 750만달러 규모의 앱토즈 주식으로 나누어 받는다. 이후 다양한 적응증에 대한 단계별 임상, 개발과 허가, 그리고 상업화로 최대 4억750만달러를 받게 되며, 판매에 따른 단계별 로열티도 받는다.

HM43239는 급성 골수성 백혈병을 유발하는 두 가지 효소를 동시에 억제하는 혁신 신약이다. 골수성 악성종양의 증식, 분화, 내성 등의 치료 과정에 관여한다. 현재 HM43239는 미국에서 급성 골수성 백혈병 환자 대상으로 임상 1·2상이 진행되고 있다. 임상시험 대표 연구자인 MD앤더슨 암센터 나발 데버 교수는 지난 11일 열린 제63회 미국혈액학회에서 “HM43239는 기존 약에 반응이 없거나 내성이 생긴 급성 골수성 백혈병 환자에서 항종양 활성화를 입증했다”며 “다수의 환자에서 암세포가 모두 사라지는 완전 관해 반응이 나왔다”고 밝혔다.

HM43239는 2018년 미국 FDA로부터 희귀의약품으로, 2019년 한국 식약처로부터 개발 단계 희귀의약품으로 지정됐다.